美国儿童用药法规、实施成效及启示
来源
临床药物治疗杂志第18卷第9期年9月作者
岳志华，王晓玲，张伟，许馨文，赵志刚国家药典委员会化药处首都医科医院药学部中国医药新闻信息协会儿童安全用药分会秘书处首都医科医院药学部，摘要
美国是最早制定儿童用药法规*策的国家，通过该法规的实施，使长期存在的儿童用药缺乏及儿科标签外用药等问题得到了很大改善。本文通过对美国儿童用药法规框架、法规实施后儿科药物临床试验的开展及儿童用药标签信息更新等方面进行分析，建议借鉴美国儿童用药法规实施成果及探索经验建立适合中国国情的儿童用药监管举措，为提高我国儿童用药的可及性、有效性和安全性提供参考。关键词
儿童用药研发;儿科临床试验;*策制定_正文_儿童身体发育不完善，在药物吸收、分布及代谢等方面均不同于成人［1］。近年来，世界各国及地区普遍存在儿童用药临床试验开展困难、儿童适用药物剂型缺乏、儿童用药安全性和有效性信息不足及标签外用药等问题［2-4］，许多国家和地区先后采取各类*策措施，以求改善儿童用药缺乏的现状。美国是最早制定儿童用药法规*策的国家，通过强制和激励相结合的措施，促进了儿科用药临床研究的开展及儿科药物标签信息的完善，使长期存在的儿童用药问题得到很大改善。本文通过介绍美国儿童用药法规框架、实施成效、探索经验等，以期对我国儿童用药*策的制定与实施有所借鉴和启示。1
美国儿童用药法规框架
在过去十几年间，美国同样存在着儿童用药品种缺乏及“标签外用药”等问题，而问题的症结正是出于对“儿童参与药物试验是否符合伦理”及“试验可能会伤害儿童”等方面的担心和考虑。随着美国儿科从业者的努力及儿童用药科学的不断进步，美国食品药品监督管理局（FoodandDrugAdministration，FDA）对儿科研究的观念逐渐由“避免临床试验来保护儿童”转变为“通过临床试验来保护儿童”［5］。从早期的《儿科用药标签规则》《儿科最终规则》，至现行2部重要的《儿童最佳药品法》《儿科研究公平法》等［6］系列儿科用药法规的颁布和执行，逐步促进了美国儿科用药临床试验研究及儿科合理用药，使长期存在的儿童用药问题得到了很大改善。《儿童最佳药品法》（BestPharmaceuticalsforChil?drenAct，BPCA）引入了儿科市场独占权条款，规定如果企业开展儿科药物研究，确定儿科适应证和使用剂量并体现在标签中，即可获得6个月的市场独占权。而《儿科研究公平法》（PediatricResearchEquityAct，PREA）则要求企业在申请药品和生物制品上市前必须进行儿科临床研究。简而言之，BPCA和PREA的共同目标是鼓励企业提供新的儿童用药信息及药物标签，为儿童患者提供合适的治疗药物。BPCA和PREA2部儿童用药法规共同促进了*府激励和企业义务的有机结合，成功激励了儿科药品的研究和开发［7］。FDA还丰富了如儿科咨询委员会及儿童用药审评委员会等专家审评资源，积累了关于新药或生物制品、已上市专利药、非专利药、罕见病用药等较全面的儿科用药审评经验；另外还和美国尤尼斯肯尼迪施莱弗国立儿童健康和人类发展研究所（EuniceKennedyShriverNationalInstituteofChildHealthandHumanDevelopment，NICHD）等儿科医学部门密切合作，共同促进了儿科药物的研究和发展。美国儿科研究保持了很高的透明度，通过对研究进程及研究结果等数据信息的公开，全面提高了各类儿科患者用药的安全性和有效性［7］。内容由凡默谷小编查阅文献选取，排版与编辑为原创。如转载，请尊重劳动成果，注明来源于凡默谷